ГК «Р-Фарм» зарегистрировала первый в России препарат вилтоларсен (ТН «Вилтепсо») для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофин, поддающейся пропуску экзона 53. Ранее препарат с этим МНН был включен «Кругом добра» в перечень закупаемых лекарств.

Фото: 123rf.com

Группа компаний «Р-Фарм» объявила о регистрации в России препарата вилтоларсен (ТН «Вилтепсо») для терапии миодистрофии Дюшенна. Как сообщили в пресс-службе ГК, благодаря восстановлению синтеза функционального дистрофина препарат меняет течение заболевания.

Вилтоларсен разработала японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с Nippon Shinyaku лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации «Вилтепсо» на территории Российской Федерации.

Миодистрофия Дюшенна — редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, в России относится к орфанным заболеваниям. Из-за мутации в гене, кодирующем белок дистрофин, синтез белка нарушается. Различные изомеры этого белка нужны человеку для нормальной работы сетчатки, головного мозга, периферической нервной системы, а также для работы мышц. Отсутствие белка приводит к разрушению мышечных волокон и утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца.

«Вилтепсо» представляет собой антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена — экзона 53. Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, препарат «скрывает» мутацию, делая возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В клинических исследованиях препарат способствовал сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии и замедлял прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет.

«В настоящее время терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов. Россия стала четвертой страной в мире, где этот препарат прошел государственную регистрацию и стал доступным детям с редкой смертельной болезнью», — поделился генеральный директор ГК «Р-Фарм» Василий Игнатьев.

В апреле 2022 года фонд «Круг добра» включил вилтоларсен в перечень закупаемых препаратов.

Источник: pharmvestnik.ru